中國首個血友病B基因治療藥物獲批上市背后：上海多舉撐生物醫藥創新

　　記者從上海市科學技術委員會獲悉，由上海企業研發的中國首個血友病B基因治療藥物已獲批上市。

　　中國國家藥品監督管理局近日通過優先審評審批程序批準上海信致醫藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液(商品名：信玖凝)上市，用于治療中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成年患者。

　　血友病 B是由凝血因子 IX(FIX)缺乏引起的出血性疾病。波哌達可基注射液是重組腺相關病毒(rAAV)載體基因治療產品，通過rAAV載體將FIX基因導入靶細胞(主要是肝細胞)，從而表達FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。

　　據悉，信玖凝從研發到上市僅用了不到七年的時間，體現了“上海速度”“中國速度”。

　　今年以來，上海市共有3款國產1類創新藥、6款三類創新醫療器械獲批上市。應對全球生物醫藥產業發展新形勢，上海市相關部門不斷強化創新策源能力，全力推動“基礎研究、孵化轉化、臨床試驗、審評審批、落地生產、推廣應用”全過程加速和全鏈條賦能。

　　近三年，上海相繼發布《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案(2022-2024年)》《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案(2023-2025年)》，系統推動細胞與基因治療產業高質量發展，取得了一批創新成果。

　　與此同時，《關于支持生物醫藥產業全鏈條創新發展的若干意見》等一批政策的落地，也為上海生物醫藥企業創新發展和產業升級提供高質量服務，優化了產業創新發展生態。

　　上海是中國現代醫藥產業的發祥地和中國生物醫藥產業的創新高地，如今正致力于加快形成世界級生物醫藥產業集群。2024年7月，上海啟動三大先導產業母基金，總規模為1000億元，包括集成電路、生物醫藥、人工智能母基金以及未來產業基金。