近日，全球首個靶向GPC3的CAR-T細胞治療晚期肝細胞癌（HCC）的I期臨床研究結果在線發(fā)表于《臨床腫瘤研究》雜志上。研究初步顯示，接受該治療后患者耐受性良好、安全基本可控。其中一名患者無瘤健康生存近5年，定期復查體內(nèi)均未發(fā)現(xiàn)活性病灶，腫瘤標志物指標正常。該研究由上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院腫瘤介入科主任翟博教授團隊與上海科濟生物公司合作完成。

　　晚期肝癌中位生存期為1年，大多數(shù)肝癌患者確診時已是中晚期，可能失去了外科手術機會。盡管局部消融等介入治療帶來了新的治愈可能，但由于晚期肝癌復發(fā)和轉(zhuǎn)移率高，必須研發(fā)更多高效、低毒的全身治療手段。

　　近年來，CAR-T細胞治療作為一種新興的免疫治療方法，成為全球腫瘤研究的熱點。CAR-T中文名叫做“嵌合抗原受體修飾的T淋巴細胞”。簡單說，T淋巴細胞具有免疫活性，是殺滅腫瘤細胞的主力軍。CAR是一種分子修飾物，裝備了能特異識別腫瘤細胞的導航系統(tǒng)和參與免疫反應的其他分子等武器，能帶著T淋巴細胞精準識別、消滅表達某種基因的腫瘤細胞，同時不損害人體正常細胞。

　　2015年，由翟博牽頭，在全球率先開展了以GPC3為靶點的CAR-T細胞治療晚期HCC的臨床試驗，治療了13名GPC3表達陽性的晚期肝癌患者。接受該治療后，受試者主要副作用為淋巴細胞減少，9名患者發(fā)生細胞因子釋放綜合征（CRS），預后良好。13名患者中有兩名獲得部分緩解（PR），這兩名患者生存時間分別是20.5個和44.2個月，其中一名病情穩(wěn)定的患者在入選時已有下腔靜脈癌栓、右心房癌栓以及淋巴結轉(zhuǎn)移，治療后甲胎蛋白維持正常水平且長期生存。

　　翟博指出，該研究為CAR-T細胞治療實體瘤積累了經(jīng)驗。